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贷款攻略 仅1%的罕见病有药可医 专家呼吁或设独立医保体系
仅1%的罕见病有药可医 专家呼吁或设独立医保体系
摘要:“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、“不自觉跳舞”(亨廷顿舞蹈症)、“松软儿”(脊髓性肌萎缩症)这些不为大众所熟知的疾病——罕见病,又被称为“孤儿病”。罕见病是人类疾病史上唯一以发病率/患病率/患病人数为界定标准的综合病。

“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、“不自觉跳舞”(亨廷顿舞蹈症)、“松软儿”(脊髓性肌萎缩症)这些不为大众所熟知的疾病有一个统称——罕见病,又被称为“孤儿病”。 罕见病是人类疾病史上唯一以发病率/患病率/患病人数为界定标准的综合病种,目前全世界已知的罕见病约有7000种,按照五十万分之一发病率测算,预估我国罕见病患者总数不低于2500万。

2018年4月,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,包含了血友病、白化病等121种罕见病。日前在上海举办的罕见病研究新进展及医疗保障新思考专场讨论会上,有与会专家表示,在目录出台前,对罕见病的研究与救助经常就直接卡在标准上,经常遇到“先把什么是罕见病说清楚”这样的要求,而在目录出台后,对罕见病的救助有望提速。

2017年《“健康中国2030”规划纲要》也明确提出完善罕见病药品供应保障体系的任务;同年《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中进一步提出要提升罕见病用药的可及性。

但目前,罕见病在治疗上仍面临很大困难,仅1%的罕见病存在着有效治疗药物,其实不少治疗药物与手段昂贵,而据不完全统计,仅44个病种有相关药物在全球上市,多数疾病还处于无药可治的状态,在这种情况下,罕见病已经不仅仅是一个医学问题,更是一个社会问题。从我国看,从医务界到社会都需提高对罕见病的认知度,在解决救治问题之外也还需探讨医保、用药等相关的制度与模式。

全国政协委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京大学第一医院教授丁洁教授认为目前对罕见病发病机制研究不足,对治疗靶点的研究也不够;而由于罕见病患病人群少,药企研发投入高而未来投资收益回报低导致其对罕见病药物的开发动力不足;此外由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市的要求。

罗氏制药方面还介绍,是否将一个罕见病药物带入中国,也需考虑临床医生水平、患者是否积极等因素。据了解目前罗氏在罕见病研发上有9个临床阶段品种,覆盖10个罕见病病种。

政策支持非常重要。据罕见病发展中心创始人黄如方介绍,在专项法律、药品独占期、税金减免、医保制度、药物审批等方面,欧美日韩大多有相关支持罕见病的政策,但目前国内这些领域大多依然是空白。如美国在1983年出台了《罕见病用药法》,对罕见病药物的税金减免占其临床研究费用的50%,在新药审批上纳入优先审评时间缩短为6个月。

罕见病发展中心(CORD)高级顾问、青岛市社会保险研究会副会长刘军帅就提出设想,在罕见病目录管理上,在准入的时候应该有相应的药品价格谈判以降低罕见病药品价格。此前国内很多地方也已探索出如浙江模式、青岛模式等地方模式,由当地政府主导,部分病种多方共付的模式,最大程度减轻患者经济负担。

也有与会人士提出,从源头上治理罕见病药品价格,在药品入市定价之时就进行谈判。

目前国内仅有57种罕见病药物被纳入医保范围,可全额报销的仅有10种。在医保控费的大背景之下,地方医保存在着对罕见病政策在持续性与公平性上的顾虑,而当前“共付”的罕见病医保模式下,资源有限、对象不清等现实限制依然存在。

刘军帅认为,应当制定特殊的罕见病医保政策。可考虑单独筹资、支付,增进罕见病患者差异化、高水平的医疗健康福利。

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